Una donna affetta da malattia di Parkinson ha ricevuto nei giorni scorsi in Giappone una terapia a base di cellule derivate da staminali, appena approvata dalle autorità regolatorie locali. Il decorso postoperatorio è stato favorevole e la paziente è già stata dimessa.
Il trattamento si chiama raguneprocel ed è commercializzato con il nome di Amchepry. È indicato per migliorare i sintomi motori nelle persone con Parkinson che non ottengono un beneficio sufficiente dai farmaci disponibili.
Quali cellule vengono impiantate nel cervello
La procedura utilizza precursori neuronali, non direttamente staminali. La distinzione è stata sottolineata da Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento / Limpe-Dismov, che considera fuorviante parlare di un trapianto di staminali.
«Non si trapiantano cellule staminali, ma cellule che ne derivano, cioè precursori già indirizzati a diventare neuroni produttori di dopamina, con il compito di sostituire quelli perduti. I precursori sono ottenuti da cellule adulte di un donatore, riprogrammate in laboratorio, e impiantati nel putamen, struttura cerebrale coinvolta nel controllo del movimento», ha precisato Tessitore.
Lo studio senza gruppo di controllo e i limiti del trattamento
Le conoscenze sulla reale efficacia e sulla sicurezza restano limitate: i dati disponibili provengono da un piccolo studio su sette pazienti, senza gruppo di controllo, ha precisato la società scientifica. «È un passo importante per la medicina rigenerativa. Va però interpretato con rigore: i dati disponibili sono preliminari e molte domande restano aperte», ha avvertito Tessitore.
Anche se l’efficacia venisse confermata, il trattamento non porterebbe alla guarigione. «Compensare la carenza di dopamina non significa fermare il Parkinson. Il processo degenerativo prosegue e coinvolge anche cellule cerebrali diverse», ha chiarito il presidente.
Parkinson, una donna riceve in Giappone la terapia derivata da staminali
Il prodotto somministrato in Giappone ha seguito un rigoroso percorso di ricerca e clinico, ha precisato la società scientifica. La produzione e la somministrazione sono rigidamente controllate: la disponibilità di questa terapia non convalida automaticamente altri approcci con staminali.
Il trattamento non è disponibile in Italia e in Europa. Tessitore ha invitato a diffidare di chi propone a pagamento «terapie con staminali» al di fuori delle sperimentazioni autorizzate.