Roma, 17 marzo 2026 – In Giappone è stata recentemente approvata una terapia sperimentale contro la malattia di Parkinson che utilizza cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) con l’obiettivo di sostituire i neuroni dopaminergici persi e migliorare i sintomi motori dei pazienti. La terapia, denominata raguneprocel, viene somministrata in modo condizionato e limitato, riservata a pazienti selezionati e per un periodo di tempo definito all’interno del sistema sanitario giapponese. Tuttavia, esperti italiani invitano alla prudenza nel valutare questi risultati, ancora preliminari e basati su un numero molto ristretto di casi.
Terapia con cellule staminali in Giappone: dati preliminari e limitazioni
La terapia è stata testata finora su pochi pazienti, con uno studio principale che ha seguito sette soggetti per 24 mesi dopo il trapianto cellulare. Giovanni Fabbrini, presidente della Società Italiana Parkinson, sottolinea che i dati mostrano “assenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia, segnali di produzione di dopamina da parte delle cellule trapiantate e un miglioramento di alcuni sintomi motori in alcuni pazienti”. Tuttavia, “si tratta di studi di piccole dimensioni, non progettati per dimostrare in modo definitivo l’efficacia clinica della terapia”. Inoltre, i pazienti continueranno probabilmente a utilizzare farmaci tradizionali come la levodopa, che rimane il trattamento di riferimento per la gestione dei sintomi.
La ricerca internazionale sulle staminali per il Parkinson
Negli ultimi anni, la ricerca sulle terapie cellulari per il Parkinson ha compiuto importanti passi avanti sia in Giappone che negli Stati Uniti. Studi pubblicati su riviste come Nature hanno evidenziato la sicurezza e i primi segnali di efficacia dei trapianti di neuroni derivati da cellule staminali embrionali o iPSC. Tali cellule possono sostituire i neuroni dopaminergici danneggiati e contribuire a ridurre sintomi come tremori e rigidità motoria. Tuttavia, gli studi coinvolgono ancora un numero limitato di pazienti e sono principalmente orientati a valutare la sicurezza e la fattibilità del trattamento.
La comunità scientifica internazionale evidenzia la necessità di ulteriori ricerche per comprendere la durata degli effetti, identificare i pazienti più idonei e confermare i risultati su scala più ampia. La Società Italiana Parkinson e la Fondazione Limpe per il Parkinson ribadiscono che, al momento, le terapie farmacologiche, riabilitative e chirurgiche restano gli strumenti fondamentali per il controllo della malattia, mentre si continua a monitorare con interesse e cautela lo sviluppo delle nuove strategie cellulari.