Una nuova strategia contro l’epatite B cronica ha dato risultati incoraggianti nei test sugli animali e ha già raggiunto la fase della sperimentazione clinica sull’uomo. La terapia, sviluppata attraverso una collaborazione tra ricercatori italiani e statunitensi, interviene sul virus attraverso l’editing epigenetico: invece di alterare direttamente le sequenze del Dna, modifica i segnali chimici che regolano l’attività dei geni, portandoli a essere “spenti”. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Nature Biomedical Engineering.
Come funziona la terapia CRMA-1001
Il trattamento, denominato CRMA-1001, è stato sviluppato da nChroma Bio, azienda biotech con sede a Boston, insieme ai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare (Ingm) “Romeo ed Enrica Invernizzi” di Milano. La terapia impiega una variante dell’enzima Cas9, normalmente associato al sistema Crispr, che è stata privata della capacità di tagliare il Dna.
A questa versione dell’enzima vengono associati filamenti di Rna capaci di indirizzarlo verso una precisa sequenza del genoma del virus. L’intero sistema viene poi trasportato all’interno di nanoparticelle lipidiche, che permettono agli strumenti molecolari di raggiungere il bersaglio.
Il virus dell’epatite B viene silenziato
L’obiettivo è intervenire sul Dna dell’epatite B presente nelle cellule del fegato in due forme: sia quello che rimane libero all’interno delle cellule, sia quello che nel corso dell’infezione si è integrato nel loro genoma. In entrambi i casi, la terapia punta a bloccare l’attività dei geni virali senza dover modificare direttamente le informazioni contenute nel Dna.
I primi risultati ottenuti sugli animali sono stati positivi. Nei topi trattati, infatti, i livelli di Dna e delle proteine che indicano l’attività del virus sono diminuiti fino a non essere più rilevabili dopo sei mesi.
I test sui macachi e l’avvio della sperimentazione
Lo studio ha incluso anche test sui macachi, condotti con l’obiettivo di valutare la sicurezza del trattamento. In particolare, gli animali hanno ricevuto tre infusioni a distanza di un mese l’una dall’altra, utilizzando dosi progressivamente più elevate.
I risultati ottenuti hanno consentito di passare alla sperimentazione clinica sull’uomo. nChroma Bio ha infatti avviato già a gennaio una sperimentazione a Hong Kong e in Nuova Zelanda, dando così il via ai primi test clinici della nuova terapia contro l’epatite B cronica.
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