Perugia, 20 febbraio 2026 – Proseguono con risultati incoraggianti le sperimentazioni di una nuova terapia genica per il trattamento dell’anemia falciforme presso l’Azienda ospedaliera di Perugia, che si conferma come Centro di eccellenza europeo nel campo dell’editing genomico applicato alle malattie ematologiche. La novità è stata al centro del convegno “Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie”, che ha visto la partecipazione di esperti provenienti dai principali centri italiani.
Terapia genica e editing genomico: un nuovo orizzonte terapeutico
L’Oncoematologia pediatrica e la struttura complessa di Ematologia con trapianto di midollo osseo (Tmo) di Perugia, insieme al Centro Trasfusionale e alla Farmacia ospedaliera, hanno avviato con successo la terapia genica basata sull’editing genomico che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9. Il primo paziente trattato ha ottenuto risultati “estremamente soddisfacenti”, mentre altri due sono in attesa del prodotto geneticamente modificato dopo la raccolta delle cellule staminali. Questa tecnica consente di modificare il genoma delle cellule staminali ematopoietiche per ripristinare la produzione di emoglobina fetale, superando così le limitazioni delle terapie tradizionali.
L’anemia falciforme, così come la beta-talassemia, è caratterizzata da globuli rossi deformi che causano gravi crisi vaso-occlusive e anemia cronica. Fino a poco tempo fa, la cura era possibile solo con trapianto di midollo da donatore compatibile, una procedura complessa e non sempre praticabile. Ora, grazie alla terapia genica, si amplia la platea di bambini e giovani adulti che possono aspirare a una vita in salute senza la necessità di frequenti trasfusioni.
Un impegno condiviso per la ricerca sull’anemia falciforme
Franco Chianelli, presidente del Comitato per la vita “Daniele Chianelli”, ha sottolineato l’orgoglio per questo traguardo che colloca Perugia ai vertici europei della ricerca ematologica. Ricordando l’avvio nel 2016 del laboratorio “Globulo rosso” dedicato alle emoglobinopatie, Chianelli ha evidenziato come l’investimento nella ricerca e il sostegno ai giovani ricercatori rappresentino un pilastro fondamentale per progetti innovativi.
Al convegno hanno partecipato, tra gli altri, la presidente della Regione Umbria, Stefania Proietti, il direttore dell’Azienda ospedaliera Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato, la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti, a testimonianza dell’importanza istituzionale attribuita a questa innovazione terapeutica.