Il farmaco antitumorale Rasonque, già approvato negli Stati Uniti, ha ottenuto il parere positivo del comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco, dopo una revisione avviata all’inizio di luglio 2026. La raccomandazione riguarda l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea, ma non equivale ancora all’autorizzazione definitiva: la decisione spetta alla Commissione europea, sulla base della valutazione scientifica dell’Ema.
Il principio attivo è il daraxonrasib, somministrato per bocca sotto forma di compressa. È destinato agli adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno un trattamento. Non rappresenta una cura definitiva e non sostituisce automaticamente le terapie disponibili in ogni fase della malattia.
Come agisce il daraxonrasib sulle proteine RAS
Il medicinale interviene sulle proteine RAS, coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule. Nel tumore al pancreas, alcune mutazioni possono mantenerle costantemente attive, favorendo la moltiplicazione incontrollata delle cellule tumorali.
Il daraxonrasib si lega a una proteina chiamata ciclofilina A. Si forma così un complesso che blocca l’attività delle RAS, contribuendo a uccidere le cellule tumorali e a rallentare la crescita della malattia. L’obiettivo è colpire in modo mirato uno dei meccanismi biologici alla base del tumore, anziché agire indiscriminatamente sulle cellule che si dividono rapidamente, come avviene con la chemioterapia tradizionale.
I risultati dello studio su 500 pazienti
La raccomandazione dell’Ema si basa su uno studio clinico internazionale di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti con tumore al pancreas. La malattia era peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico.
Secondo i dati riportati dall’Agenzia europea, i pazienti trattati con Rasonque sono sopravvissuti in media 12,4 mesi, contro i 6,7 mesi di quelli sottoposti a chemioterapia. Anche il tempo medio trascorso senza un peggioramento della malattia è stato superiore: 7,2 mesi con il nuovo farmaco, rispetto a 3,6 mesi con la chemioterapia.
L’Ema ha richiamato la necessità di individuare opzioni terapeutiche migliori, considerando la gravità del tumore al pancreas, la limitata efficacia e la notevole tossicità della chemioterapia standard. Il daraxonrasib è stato individuato come un farmaco ad alta priorità, in grado di rispondere a un bisogno medico insoddisfatto.
La valutazione accelerata e i passaggi per l’Italia
La revisione a fasi ha consentito al comitato di iniziare l’esame diversi mesi prima della prevista presentazione della domanda completa. I dati qualitativi, non clinici e clinici sono stati valutati progressivamente, man mano che l’azienda li presentava. Questo approccio ha ridotto i tempi della valutazione a meno di 150 giorni, mantenendo gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia.
Il parere sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che accelererà la decisione sull’autorizzazione valida in tutta l’Unione. Per l’arrivo in Italia non sono ancora chiare le tempistiche: dopo la decisione europea dovranno essere definiti gli aspetti relativi all’accesso al trattamento nei singoli Paesi. I risultati offrono una nuova prospettiva per una categoria di pazienti con un elevato bisogno di ulteriori opzioni terapeutiche.
Una volta concessa l’autorizzazione, ciascuno Stato membro prenderà le decisioni su prezzo e rimborso, tenendo conto del potenziale ruolo o utilizzo del medicinale nel proprio sistema sanitario nazionale.