Roma, 26 febbraio 2026 – L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, di cui quattro destinati al trattamento di malattie rare. La decisione, approvata nel corso dell’ultima seduta del Consiglio di Amministrazione, include anche numerose estensioni di indicazione terapeutica in ambito oncologico, oltre all’ammissione di farmaci generici.
Farmaci orfani per malattie rare e oncologia
Tra i medicinali innovativi orfani che saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN), spiccano Duvyzat (givinostat), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), destinato al trattamento del mieloma multiplo, una neoplasia ematologica caratterizzata dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule nel midollo osseo. Gli altri due farmaci orfani includono Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per la cheratite da Acanthamoeba, e Yorvipath (palopegteriparatide), indicato per la terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo in casi di ipoparatiroidismo cronico, una rara malattia metabolica.
Nel settore oncologico, sono stati approvati nuovi farmaci come Lazcluze (lazertinib), utilizzato in combinazione con Rybrevant per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato, e Tevimbra (tislelizumab), approvato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.
Estensioni di indicazione e farmaci generici
L’Aifa ha inoltre autorizzato 14 estensioni di indicazione terapeutica per farmaci già rimborsati, soprattutto in oncologia. Tra questi, spiccano Darzalex, con due nuove indicazioni per il mieloma multiplo, e Opdivo (nivolumab), che ha ricevuto tre nuove indicazioni, due per il carcinoma uroteliale e una per il carcinoma del colon-retto in associazione con Yervoy.
Sono stati ammessi alla rimborsabilità anche due farmaci generici: Lorazepam Macure, una benzodiazepina iniettabile impiegata come premedicazione in procedure chirurgiche o diagnostiche e nel trattamento dell’ansia patologica in pazienti incapaci di assumere farmaci per via orale, e Nintedanib Accordpharma, indicato in associazione con docetaxel per il carcinoma polmonare non a piccole cellule.
Infine, il prezzo di Beleodaq, medicinale non ancora autorizzato in Italia, è stato negoziato per il suo inserimento nell’elenco della Legge 648/1996, con indicazione per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma periferico a cellule T recidivante o refrattario.
La decisione dell’Aifa riflette l’impegno continuo dell’Agenzia nel garantire l’accesso a terapie innovative e specifiche per patologie rare, nonché nell’ampliare le opzioni terapeutiche in oncologia, settori di grande rilevanza per la salute pubblica e la qualità di vita dei pazienti.
